Man kann die Symptome der NP-C-Erkrankung lindern, ohne die Ursache zu beheben. Zu dieser so genannten symptomatischen Therapie gehört beispielsweise Physiotherapie, Anwendung von Medikamenten bei epileptischen Anfällen, chirurgische Methoden bei den Schluckbeschwerden.
Seit Januar 2009 steht die erste spezifische Behandlungsmöglichkeit des Morbus Niemann-Pick Typ C mit Substratregulationstherapie (SRT) zur Verfügung. Bei der SRT wird die übermäßige Speicherung von Cholesterin unterbunden, indem ihre Produktion verringert wird. Somit fällt weniger Speichermaterial an und es kommt zu einer Entspeicherung. SRT wird oral verabreicht.
